9°C
Pacienti s SMA mají další naději: Dostanou nový zázračný lék?!
Bude Risdiplam další zázračný lék na zákeřnou spinální svalovou atrofii, (SMA) jako je nyní Zolgensma? Nový lék je aktuálně ve vývoji a pyšní se dobrými výsledky. Má dokonce i jednu velkou výhodu.
Vědci a doktoři z nadace SMA vyvíjí nový lék Risdiplam, ten by měl fungovat stejně nebo podobně jako známý lék Zolgensma, který stojí více než 50 milionů korun. „Risdiplam je nový perorální lék na SMA, který se v současné době vyvíjí,“ uvádí web TreatSMA.
Lék se tedy aplikuje, podobně jako sirup na kašel, ústy ve formě roztoku, suspenze či tabletek. „Risdiplam vyvíjí konsorcium složené z nadace SMA Foundation, neziskové organizace v USA, která financovala předklinické práce,“ stojí na stránkách.
Lék Risdiplam je nástupcem méně známé molekuly RG7800, u které byl vývoj pozastaven. „Souběžně s klinickým hodnocením Moonfish pokračoval výzkum možných vedlejších účinků dlouhodobého používání RG7800 u zvířat. Toto je standardní postup při výzkumu nových léků. U těchto zvířat byly pozorovány neočekávané vedlejší účinky týkající se očí. V zájmu bezpečnosti osob zapojených do klinického hodnocení bylo podávání léčiva ve studii Moonfish pozastaveno,“ uvádí polský web nadace SMA s tím, že testování léku bylo zastaveno do doby, dokud se vedlejší účinek nevyjasní.
Klinické testy
Začátkem roku 2016 začal být lék klinicky testován. Z bezpečnostních důvodů ale u zdravých dospělých dobrovolníků. „Po zjištění, že neexistují žádné obavy o bezpečnost, začaly na konci roku 2016 klinické studie fáze 2/3, tentokrát se zapojením skutečných pacientů s SMA. Od této chvíle se vlastnosti sloučeniny testují ve čtyřech pokusech,“ stojí ve zprávě na webu TreatSMA.
Pokusné fáze se rozdělují do čtyř skupin, v té první, nazvané jako firefish, bylo zařazeno 48 dětí s SMA. Probíhala u nich dvouletá zkouška, která se rozdělila na dvě části. U první se pozorovala biologická aktivita a bezpečnost léčiva, v druhé pak účinnost léku. Druhá část sunfish byla testována na dospělých lidech, kteří nemohli chodit.
Ve třetí fázi jewelfish se jednalo o lidi ve věku od 12 do 60 let, tento proces probíhající v několika zemích měl mít povzbudivé výsledky. Poslední fáze se zaměřuje na batolata mladší šesti týdnů, u kterých byla diagnostikována SMA, ale nemají žádné příznaky. Děti dostanou po dobu dvou let lék Risdiplam.
Co je to SMA?
Spinální svalová atrofie je zákeřná nemoc, která je dědičná. Postihuje zejména motorické nervy, takzvané motoneurony. Při nemoci dochází k postupnému ubývání svalstva a člověk je po nějaké době odkázaný na pomoc druhých. Nemocní trpí postupným úbytkem svalstva, mají potíže s polykáním a dýcháním. Pacienti s SMA v minulosti zpravidla umírali ještě před dosažením dospělosti.
SMA se dá léčit pomocí Spinrazy, která ale postup nemoci pouze zpomaluje. Lék Zolgensma naopak účinkuje rychle a intenzivněji. Jeho cena je ale enormní. V České republice jsou nyní dva chlapci, Maxík a Adámek, kteří lék dostali. Je u nich vidět, že se díky léku jejich zdravotní stav zlepšuje. Rodiče obou chlapců se pochlubili, že se Adámek i Maxík už dokážou sami zvednout, to bylo dříve nemožné.
Třetím, kdo měl zázračný lék dostat, měl být Oliverek. K tomu ale nedošlo, nemocnice v Motole se kvůli jeho vážnému stavu rozhodla lék nepodat. Mohlo by ho to podle slov lékařky Jany Haberlové ohrozit na životě.
no tak snad tenhle nový lék bude i pro Oliho.
Napište zase, jak to rodina řeší tedy, nemám soc. sítě, kde to asi žije tímto. Jestli se obrátili na tu kliniku v L.A. čas běží tomu dítěti..