7°C
Maxík se zotavuje po infuzi nejdražšího léku světa: Koukejte, už válím sudy
V tělíčku má od 14. května nejdražší lék na světě, který pro něj znamená spásu. Maxík (23 měsíců) z Ostravy, trpící spinální svalovou atrofií (SMA), po infuzi medikamentu za 54 milionů pilně cvičí a dostává se »do formy«.
Rozesmátý klučina má za sebou několik rehabilitací. A je vidět, že cvičení si opravdu užíval. Na rehabilitační podložce se s pomocí zkušené terapeutky převaluje sem tam, tváří se náramně spokojeně a všechno bere jako úžasnou zábavu.
„Určitě se sem zase někdy rád vrátím. Moc děkujeme,“ napsal za Maxíka na sociální síť jeho táta Jiří. Na konec poděkování připojil srdíčko. Zda lék Zolgensma zabral, by mělo být podle lékařů z Fakultní nemocnice Motol v Praze jasné do tří měsíců od podání. Podle všeho se ale vše ubírá správným směrem.
Chlapeček se týden po zákroku začal potýkat s vedlejšími účinky. Zvracel, měl zvýšenou teplotu a lékaři zaznamenali pokles krevních destiček. To všechno už pominulo. „Maxík se má dobře a máme za sebou první kontrolu. Všechno probíhá podle očekávání a bez komplikací,“ řekl včera Blesku chlapečkův otec.
Porucha genu
Podstatou nemoci SMA je porucha genu, která způsobuje nedostatek bílkoviny potřebné pro správnou funkci neuronů. Bez ní postupně zanikají, nejsou schopny vyslat signál do svalu a důsledkem toho pak svaly ochabují a svalová hmota ubývá.
Stačí jediná kapačka
Zolgensma je prvním lékem systémové genové léčby v medicíně na světě. Ta u dosud registrovaných léků zatím spočívala v úpravě buněk mimo tělo pacienta nebo v lokálním podání. V tomto případě se účinná látka dostává do všech buněk těla pomocí upravených virů. Jde o první lék, který je při systémovém podání schopen jednorázově vyřešit genetický nedostatek pacienta, tedy jednou infuzí opravit určitou genetickou poruchu.
Témata:
Související
Lek stoji nekrestansky penize hlavne proto, ze je urcenej pro hodne vzacnou nemoc a veskery naklady na vyvoj se nerozprostrou do deseti a statisicu prodanych davek. Je stesti ze se tomu vubec nekdo venuje, buhvijak lukrativni byznys to nejspis nebude