Naděje pro děti s atrofií: Ministerstvo jim schválilo lék! Peníze si ale musí sehnat sami
Ministerstvo zdravotnictví povolilo použití neregistrovaného léčivého přípravku Zolgensma, který je určen pro děti do dvou let se svalovou atrofií. Léčba bude prováděna v Neuromuskulárním centru Kliniky dětské neurologie 2. lékařské fakulty UK a ve Fakultní nemocnici Motol. Informovala o tom mluvčí ministerstva Gabriela Štepanyová.
Předpokládá se, že lék Zolgensma bude v Evropské unii registrován ještě letos. Česko ale umožní jeho výdej, distribuci a použití pro dětské pacienty dříve. „Vnímáme akutní potřebu tohoto experimentálního léku ze strany pacientů, umožnili jsme proto jeho použití v ČR dřív, než padne konečné rozhodnutí Evropské lékové agentury,“ uvedl ministr zdravotnictví Adam Vojtěch (za ANO).
Důležitá zpráva přichází v době, kdy se hned několik rodin zoufale snaží získat nejdražší lék světa pro své malé ratolesti. Zatímco malému Maxíkovi už lidé potřebné desítky milionů poslali, Oliverkovi na účtu stále desítky milionů chybí. Nejhůř je na tom Adámek, který má na účtu zatím zlomek potřebné částky šest milionů korun.
Čas se rychle krátí
„Fantasticky rychlá reakce ministerstva zdravotnictví nám udělala ohromnou radost. Díky ní zahájíme přípravy testů a během 14 dnů by měla proběhnout aplikace,“ řekl Blesku tatínek Maxíka, jediného českého dítěte, které již má k dispozici dostatečnou sumu finančních prostředků.
„Je to pro nás určitě krok kupředu, nemusíme řešit podání léku v zahraničí a určitě to bude stát méně peněz,“ řekl otec Oliverka Bohumil. Oproti podání léku a lékařské péči v zahraničí by mohly rodiny dětí se SMA ušetřit statisíce korun v případě aplikace v České republice. „A hlavně bychom nemuseli žít někde čtvrt roku v neznámém prostředí s Oliverem, který je navíc napojený na dýchací přístroj a jídlo mu musíme podávat sondou. Je to pro nás obrovská úleva,“ popsal tatínek Bohumil.
Rodiče shání desítky milionů
Lékaři nedávno bohužel zkrátili rodičům i podporovatelům Olivera dobu, po kterou lze dát dohromady potřebných 62 milionů korun na přípravek Zolgensma. Oliver totiž trpí vážnější formou SMA a potřebuje dříve začít s lékařskými vyšetřeními. Zbývající částku by potřeboval získat do poloviny května.
Spinální svalová atrofie je vrozené onemocnění, při kterém postupně ubývá svalstvo, a tím se zhoršuje schopnost pohybu. Postižené bývají hlavně nohy, nemocní ale také hůře polykají a později mají potíže i s dýcháním. Postup nemoci je individuální, pacienti se ale většinou nedožívají vysokého věku.
Lék Zolgensma je určen pro léčbu dětí se spinální svalovou atrofií s takzvanou bialelickou mutací genu survival motor neuron 1 bez ohledu na typ, objevené příznaky a předchozí léčbu. „Léčbu tímto lékem je nutné zahájit do dvou let věku dítěte,“ dodala mluvčí. Cena léku přesahuje 60 milionů korun.
