8°C
Na léčbu genetické nemoci zvané spinální svalová atrofie (SMA) v současné době čekají hned tři malí chlapci. Maxíkovi (22 měsíců), Oliverkovi (20 měsíců) a Adámkovi (22 měsíců), ale neúprosně běží čas. Nový nadějný lék Zolgensma jim totiž může být podán jen do dovršení dvou let. A po všech peripetiích, kterými si jejich rodiče prošli, se teď chlapečkům blýská na dobré časy.
Rodiny všech chlapečků se na finančněnáročnou léčbu snažili vybrat peníze ve veřejné sbírce. Po dvou měsících měl Max už dost peněz na zaplacení léku, Oliverek má vybráno 48 milionů a Adámek 12 milionů. Jejich plány ale převrátilo oznámení premiéra Babiše vzhůru nohama. Dobrá zpráva, že léčbu za více než 50 milionů uhradí zdravotní pojišťovny.
První objednávka
A teď už objednání léku Zolgensma pro tři malé pacienty nic nebrání. Motolská nemocnice v Praze, ve které malé mrňousky léčí, první dávku léku v pondělí objednala. Do dvou týdnů ji dostane malý Maxík. Informovala o tom nemocnice na sociálních sítích.
V pondělí dopoledne pak byli ve FN Motol vyšetřeni také malý Oliver a Adam. „Adam se stejně jako Max už podrobil testování na případné protilátky proti virovému vektoru a jeho výsledky budou známé nejpozději do 3 dnů. Pokud tyto testy pro podání léku vyjdou stejně příznivě, bude se následně, tedy ke konci tohoto týdne, pro něj lék objednávat,” uvedla nemocnice.
3 měsíce čekání
Oliver podle informací z Motola bude v příštím týdnu nejdříve ještě krátce hospitalizován kvůli nastavení symptomatické léčby. Poté bude stejně jako u obou předchozích následovat testování. „Když bude úspěšné, nebude už ani u něj nic bránit objednání a podání léku, které se předpokládá přibližně na přelomu května a června,” popsala další postup Motolská nemocnice. „Podání tohoto léku otevírá novou éru medicíny, která je nová jak v typu podání, tak bohužel i v ceně,“ řekl ředitel FN Motol Miloslav Ludvík
„To, jestli léčba splní očekávání, budeme schopni říct cca do 3 měsíců od podání léku,“ doplnila Jana Haberlová, vedoucí lékařka Neuromuskulárního centra Kliniky dětské neurologie 2. LF UK a FN Motol.
SMA postihuje periferní motorický nerv, který ochabuje, a posléze dochází i k postižení svalů. Ty ochabují, postupně ubývá svalová hmota, až se nemocný může zadusit.
Zolgensma je světově prvním lékem systémové genové léčby v medicíně, která u registrovaných léků doposud spočívala v úpravě buněk mimo tělo pacienta či v lokálním podání. V tomto případě se virový vektor podává pacientům formou infuze a dostává se do všech buněk těla. Jde o první lék, který je při systémovém podání schopen jednorázově vyřešit genetický deficit pacienta, tedy jednou infuzí se opraví určitá genetická porucha. A to dokonce třeba jednou pro vždy, což je naprosto přelomové.
