14°C
Tomáška vyléčila z leukemie genetická úprava krve. Léčba stojí miliony
V Americe byla v posledních dnech schválena revoluční léčba, která představuje naději pro tisíce leukemických pacientů po celém světě – metoda CAR-T, neboli genetická modifikace krve. Vyléčit dokáže i těžké případy, kde nepomáhají ani transplantace kostní dřeně, ani chemoterapie. Vyléčila i malého Tomáše z Česka, u nějž všechny ostatní druhy léčby selhaly. Metoda je ale velice drahá a Evropská unie se k ní staví odmítavě. Informuje o tom časopis Respekt.
Chlapec s „krycím jménem“ Tomáš (jméno bylo pro potřeby článku pozměněno) byl do svých tří let jako jakékoli jiné dítě. Pak jej ale potkaly silné střevní potíže, ze kterých nakonec vyplynulo zhoubné onemocnění, kterým v Česku každý rok onemocní průměrně 65 dětí – akutní lymfoblastická leukemie.
Následovala náročná léčba, na kterou Tomáš nereagoval vůbec dobře. Chemoterapie nepomohla, stejně tak transplantace kostní dřeně, po níž se nemoc stejně vrátila. Ani druhý pokus o chemoterapii nemoc nezahnal. Tomášovi rodiče tak už pomalu ztráceli naději, když náhle jeho onkoložka přišla s nápadem – v USA testují revoluční lék, který by malému chlapci mohl pomoci. Psal se rok 2015.
Zkusila na testující středisko Národního ústavu zdraví (NIH) v americkém Marylandu napsat. Doktoři byli věci otevření, a po náročném papírování a podrobném popisu Tomášovy nemoci rozhodli, že jej v rámci klinické studie přijmou a poskytnou genetickou úpravu krve. Rodina musela platit jen dopravu, vše ostatní bylo zajištěno.
Výsledky všechny nesmírně potěšily. Malý Tomáš se z leukemie skutečně vyléčil a dnes žije v rámci možností stejný život jako jeho vrstevníci. Od toho nejhoršího jej přitom před dvěma roky dělilo jen málo. Jak říká jeho maminka, kdyby nebylo CAR-T, už „by nebyl“.
Léčba v řádech milionů
Genetická modifikace krve je léčba, která ještě v minulých letech zněla jako sci-fi. Přesto slaví u lymfoblastické leukemie, jakou trpěl Tomáš, skvělé úspěchy. Doktoři pacientovi odeberou krev a následně v ní přeprogramují jistý typ bílých krvinek tak, aby útočily na rakovinné buňky. Pak je vrátí do těla, kde se s nemocí vypořádají. První zlepšení je viditelné už po 10 dnech.
Výsledky po několikaletém zkoumání byly natolik pozitivní, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) v minulých dnech léčbu oficiálně schválil.
I když věc zní skvěle, celé to má háček. Tomáš byl léčen v rámci klinické studie, za samotnou léčbu tak nic platit nemusel. Jelikož je ale metoda již oficiálně schválena, její použití bude placené. Farmaceutická firma Novartis, jež testy prováděla, lék na trh uvedla s cenovkou 550 tisíc dolarů. To je téměř 13 milionů korun. Do ceny jsou podle vyjádření firmy promítnuty všechny náklady spojené s výzkumem, v USA navíc transplantace kostní dřeně stojí stejné peníze.
Přesto se ale jedná o částku, na kterou většina domácností nedosáhne. Na řadu tak přicházejí zdravotní pojišťovny, u kterých vůbec není jisté, jak si s léčivem poradí. Kymriah, jak lék Novartis pojmenoval, navíc není jediným extrémně drahým a účinným léčivem na leukemii, které se v posledních letech dostalo na trh.
Oblibu si v posledních letech v rámci takzvané biologické léčby, která na rozdíl od chemoterapie selektuje, co napadá, získal i lék Blinatumomab. Tomášovi sice nepomohl, jelikož u něj nemoc napadla mozkomíšní mok, ale jiní pacienti s ním slaví úspěchy. Stojí 80 tisíc eur, tedy necelé dva miliony korun.
Lékař chce metodu testovat v Česku
Firma Novartis chce požádat o schválení genetické úpravy krve i v Evropské unii. Doufá, že do prvních zemí by se lék mohl dostat již příští rok. Realita ale bude pravděpodobně jiná – genová terapie se v Evropě využívá velmi málo, spadá tu do stejné škatulky jako třeba modifikování kukuřice. Popisuje to lékař Pavel Otáhal, který chce rozběhnout v pražském Ústavu hematologie a krevní transfuze studii podobnou té, v rámci které byl vyléčen Tomáš.
Nejdříve je třeba vyřídit dva a půl tisíce stran dokumentů. Pak musí o provádění genové modifikace zažádat, což není jisté, že vyjde. „Evropská legislativa nepřeje geneticky modifikovaným organismům a bohužel se s tím svezla i terapie nádorů. Evropě kvůli tomu ujíždí vlak,“ řekl Otáhal pro Respekt. Přesto věří, že povolení dostane. Testy by podle něj ani nebyly drahé, jedna dávka by mohla stát něco málo nad 10 tisíc korun.
Kolik stojí zdraví
Stále ovšem není jasné, jak se k podobným lékům budou stavět pojišťovny. Jen VZP stouply od roku 2010 náklady na biologickou léčbu v onkologii a hematoonkologii z dvou a půl miliardy na čtyři miliardy korun ročně. Pacientů tedy přibývá a je otázkou, kdy nastane situace, že peníze pro ně nebudou. Již dnes existují finanční stropy, které by specializovaná léčebná centra neměla překračovat.
U nových léků podobného ražení se tak posuzuje, kolik let kvalitního života medikament oproti stávající léčbě poskytne. Podle Světové zdravotnické organizace by to měl být trojnásobek hrubého domácího produktu (HDP) na obyvatele. S ekonomickým růstem se pak má suma zvyšovat.
To by aktuálně odpovídalo částce 1,4 milionu korun. České úřady ale strop stanovily 1,2 milionu korun. Je navíc pevně daný, takže není vidina jeho růstu a tudíž možného zakomponování nových léků.
